Miastenia gravis: confermata l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Ravulizumab
24
Febbraio
2026
Arrivano nuovi dati incoraggianti per le persone con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi contro il recettore dell’acetilcolina (AChR-Ab+). Sono stati pubblicati i risultati finali dello studio internazionale di fase 3 CHAMPION MG, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di ravulizumab nel lungo periodo.
Ravulizumab è un anticorpo monoclonale che agisce bloccando la proteina C5 del complemento, un meccanismo coinvolto nel danno della giunzione neuromuscolare nei pazienti con anticorpi anti- AChR. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ogni otto settimane.
Nello studio sono stati seguiti 161 pazienti che hanno proseguito il trattamento per un periodo fino a quattro anni. I risultati mostrano un miglioramento significativo e duraturo dei sintomi, misurati attraverso scale cliniche validate, e della qualità di vita. La maggior parte dei pazienti ha ottenuto un miglioramento clinicamente rilevante e, in molti casi, questo beneficio si è mantenuto nel tempo. Una parte consistente ha raggiunto una condizione di sintomi minimi, mantenuta per lunghi periodi durante lo studio.
Un dato particolarmente rilevante riguarda la riduzione delle riacutizzazioni cliniche e delle crisi miasteniche rispetto al periodo precedente allo studio e rispetto al placebo nella fase iniziale della sperimentazione. Inoltre, durante il follow-up si è osservata una riduzione progressiva del dosaggio medio di corticosteroidi, con alcuni pazienti che sono riusciti a sospenderli completamente.
Per quanto riguarda la sicurezza, ravulizumab è risultato generalmente ben tollerato. Gli eventi avversi più frequenti sono stati infezioni lievi, cefalea e disturbi gastrointestinali. Non sono stati segnalati casi di infezione meningococcica durante lo studio, evento noto ma raro nei trattamenti che agiscono sul complemento, per il quale è prevista vaccinazione preventiva.
Questi risultati confermano che l’inibizione del complemento rappresenta una strategia terapeutica efficace e sostenibile nel tempo per i pazienti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-AChR. Per chi convive con questa malattia, la possibilità di un controllo stabile dei sintomi e di una riduzione dell’uso di corticosteroidi rappresenta un passo importante verso una migliore qualità di vita.
Fonte: Vu TH, Mantegazza R, Annane D, Katsuno M, Meisel A, Nicolle MW, Bril V, Aguzzi R, Frick G, Howard JF Jr; CHAMPION MG Study Group. Long-Term Efficacy and Safety of Ravulizumab in Adults With Anti-Acetylcholine Receptor Antibody-Positive Generalized Myasthenia Gravis: Final Results From the Phase 3 CHAMPION MG Open-Label Extension. Eur J Neurol. 2025 Apr;32(4):e70158. doi: 10.1111/ene.70158.
