Inebilizumab approvato in Europa per il trattamento della Miastenia Gravis Generalizzata
23
Febbraio
2026
La Commissione Europea ha recentemente dato il via libera all’utilizzo di UPLIZNA® (inebilizumab) come trattamento di supporto alle terapie già in uso per gli adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) con positività agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) o anti-MuSK (muscle-specific tyrosine kinase).
Si tratta della prima terapia in grado di agire in modo mirato sulle cellule B CD19 approvata per questa forma di malattia, introducendo un nuovo approccio nel trattamento della gMG. La terapia prevede una fase iniziale con due somministrazioni a distanza di due settimane, seguita da un mantenimento con sole due infusioni all’anno.
Questa autorizzazione segna un passo importante nel progresso delle cure, offrendo ai pazienti una nuova possibilità terapeutica e contribuendo a migliorare la gestione quotidiana della patologia.
L’approvazione si basa su uno studio di fase III – MINT.
Risultati principali del trial MINT
Il MINT trial, uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha coinvolto 238 adulti con gMG (positivi agli anticorpi antirecettore dell’acetilcolina o antiMuSK).
A 26 settimane, i pazienti trattati con inebilizumab hanno mostrato una riduzione più marcata dei punteggi di disabilità nelle attività della vita quotidiana (MGADL) rispetto a placebo.
Analogo beneficio si è osservato nel punteggio quantitativo della forza muscolare (QMG), indicativo di miglioramento clinico globale.
I risultati di efficacia sono stati osservati sia nei pazienti AChR+ che in quelli MuSK+, confermando un effetto positivo di inebilizumab nella gMG.
Sicurezza e tollerabilità
Il profilo di sicurezza di inebilizumab è risultato confrontabile con quello del placebo: gli eventi avversi più comuni sono stati cefalea, tosse, nasofaringite, reazioni legate all’infusione e infezioni del basso tratto urinario, ma non si è registrata un’incidenza maggiore di eventi avversi gravi rispetto al gruppo placebo.
Significato clinico
I risultati dello studio mostrano che colpire in modo i linfociti B CD19+ può ridurre l’intensità dei sintomi e migliorare la forza muscolare nelle persone con miastenia gravis generalizzata. Questo approccio potrebbe offrire in futuro nuove possibilità di cura.
Inoltre, i risultati di followup fino a 52 settimane nei pazienti AChR+ mostrano un mantenimento e un incremento del beneficio clinico nel tempo, con una percentuale maggiore di miglioramenti rispetto a placebo.
Prospettive future
Sulla base dei risultati positivi del trial MINT, sono in corso procedure regolatorie per l’estensione dell’indicazione di inebilizumab alla Miastenia Gravis anche in Italia.
Fonte: Nowak RJ, Benatar M, Ciafaloni E, Howard JF Jr, Leite MI, Utsugisawa K, Vissing J, Rojavin M, Li Q, Tang F, Wu Y, Rampal N, Cheng S; MINT Investigators. A Phase 3 Trial of Inebilizumab in Generalized Myasthenia Gravis. N Engl J Med. 2025 Jun 19;392(23):2309-2320. doi: 10.1056/NEJMoa2501561.
