Miastenia gravis: i primi dati “real life” italiani su Zilucoplan
12
Febbraio
2026
Sono stati pubblicati i risultati dello studio multicentrico italiano ZILU25, che descrive l’esperienza clinica con zilucoplan in pazienti con miastenia gravis generalizzata. Si tratta dei primi dati raccolti al di fuori dei trial registrativi, in un contesto di pratica quotidiana.
Zilucoplan è un inibitore del complemento somministrato per via sottocutanea, indicato nei pazienti con forma generalizzata positiva per anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina. Agisce bloccando la frazione C5 del complemento, uno dei meccanismi coinvolti nel danno della giunzione neuromuscolare.
Lo studio ha analizzato pazienti trattati in diversi centri italiani, valutando l’andamento dei sintomi attraverso scale cliniche validate e monitorando la sicurezza del farmaco. I risultati mostrano un miglioramento rapido e clinicamente significativo dei sintomi, con riduzione del punteggio alle principali scale di valutazione della malattia già nelle prime settimane di trattamento. In molti casi il beneficio si è mantenuto nel tempo.
Un aspetto particolarmente rilevante riguarda l’impatto sulla terapia concomitante. In una parte dei pazienti è stato possibile ridurre il dosaggio dei corticosteroidi o di altri immunosoppressori, con un potenziale vantaggio in termini di effetti collaterali a lungo termine.
Dal punto di vista della sicurezza, il trattamento è risultato nel complesso ben tollerato. Gli eventi avversi osservati sono stati per lo più lievi o moderati e in linea con quanto già emerso nei trial clinici registrativi. Non sono emerse nuove criticità rispetto al profilo di sicurezza noto.
Questi dati “real life” confermano, nella pratica clinica quotidiana, l’efficacia e la tollerabilità di zilucoplan.
Fonte: Di Stefano V, Rini N, Antozzi C, Alboini PE, Alonge P, Bevilacqua L, Biasini F, Bisecco A, Bonanno S, Brighina F, Codeluppi L, D’Alvano G, Damato V, Erra C, Fionda L, Florio L, Guida M, Habetswallner F, Iorio R, Luppino P, Tassoni MM, Maggi L, Marini M, Marini S, Morino S, Pugliese A, Rossini E, Saccà F, Sarnataro A, Tuccillo F, Vanoli F, Verza MU, Vinciguerra C, Frangiamore R. Early real-life experience on Zilucoplan for generalized myasthenia gravis: ZILU25 multicenter observational study. J Neurol Sci. 2025 Dec 15;479:125671. doi: 10.1016/j.jns.2025.125671.
